Toleranzia

Toleranzia noteras på aktietorget den 16 december 2015 och har utvecklat en plattformsteknologi för behandling av autoimmuna sjukdomar. Teknologin möjliggör framställning av läkemedel som riktar sig mot sjukdomsorsaken – inte bara mot symptomen, vilket i dagsläget är gängse behandling. Toleranzias huvudprojekt riktar sig mot en autoimmun nerv-muskelsjukdom, myastenia gravis, för vilken det finns ett stort behov av förbättrad medicinsk behandling och en omfattande marknadspotential. För denna indikation har Toleranzia erhållit såkallad särläkemedelsstatus i USA och EU, innebärande bland annat särskilt stöd från myndigheter och utökad marknadsexklusivitet. Utöver myastenia gravis, har plattformsteknologin utvärderats mot ytterligare tre indikationer – diabetes typ 1, reumatoid artrit och multipel skleros, där positiva behandlingseffekter i sjukdomsrelevanta djurmodeller uppnåtts.

 

 

Gick in i Toleranzia aktien 2015-11-17 via deras IPO till en kurs på 7,3 kr inklusive teckningsoptioner

 

Sålt allt i Toleranzia på 8 kr

 

 

Toleranzias IPO övertecknades med cirka 520 procent. Toleranzia är ett väldigt lovande företag som fick en attraktiv intro kurs på

7,3 kr vilket ger ett lågt börsvärde på hela Toleranzia.

Första dag för handel är beräknad att bli den 16 december 2015 på Aktietorget.

Här är en presentation från toleranzia:

 

https://www.youtube.com/watch?v=XdP0AFUreMg

 

 

Liten intervju med bolaget:

 

https://www.youtube.com/watch?v=TJYoTmgNGFM

 

Toleranzia i internationell marcet research report om diabetes vendors:

 

http://www.marketresearchpressrelease.com/global-type-1-diabetes-market-2016-2020/

 

http://www.inwebarticles.com/Articles/details/Global-Type-1-Diabetes-Market-Key-Trends-Size-Growth-Shares-And-Forecast-Research-Report-2016-2020/4740

 

http://www.digitaljournal.com/pr/2890347

 

Charlotte Fribert blir ny VD för Toleranzia:

https://www.avanza.se/placera/telegram/2016/04/04/toleranzia-verksamhetschef-blir-ny-vd.html

 

Eurostars

 

Toleranzia erhöll under våren 2015 finansiering genom Eurostars.

 

Eurostars är EU:s finansieringsprogram som stödjer forskning och utvecklingen av innovativa produkter, processer och tjänster, som leds av små och medelstora företag och som bidrar till att förbättra det dagliga livet för människor runt om i världen.

 

Toleranzia leder projektet, som utförs i samarbete med tre partners – Bioneer och Klifo i Danmark samt Biotechpharma i Litauen – under drygt ett år. De övergripande uppgifterna inom projektet gynnar forskningen och utvecklingen av Toleranzias myastenia gravis-projekt avsevärt då samtliga är inriktade på Toleranzias myastenia gravis-tolerogen.

 

 

Autoimmun sjukdom

 

Vårt immunsystem reagerar normalt mot främmande ämnen såsom bakterier och virus eller cancerceller, men inte mot kroppsegna ämnen.

 

Autoimmunitet innebär att immunförsvaret reagerar felaktigt – intolerant – mot kroppens egna beståndsdelar. Är reaktionen stark kan en autoimmun sjukdom utvecklas, med bland annat förstörelse av kroppens vävnader som följd.

 

Det finns mer än 80 kända autoimmuna sjukdomar. Dessa är generellt kroniska och kan ge betydande funktionsnedsättning och går i dagsläget inte att bota. Vanligt förekommande autoimmuna sjukdomarna är till exempel diabetes typ 1, reumatoid artrit och multipel skleros.

 

Autoimmuna sjukdomar kan yttra sig på många sätt och det finns flera olika behandlingar för dem. Samtliga nuvarande behandlingar är dock begränsade till symptomlindring – ingen av dem adresserar den underliggande sjukdomsorsaken. På grund av behandlingarnas breda påverkan på immunsystemet är de kopplade till ett flertal negativa bieffekter.

 

Toleranzia arbetar målinriktat med att utveckla en säker och effektiv terapi som adresserar den underliggande sjukdomsorsaken och endast påverkar de specifika delar av immunsystemet som ligger till grund för den autoimmuna sjukdomen. Toleranzias riktade terapi kommer därför inte att medföra de negativa bieffekter som nuvarande ospecifika terapier ger på vårt immunsystem.

 

 

Sällsynt sjukdom

 

Toleranzias primära fokus är att utveckla en behandling mot myastenia gravis, som är en autoimmun sällsynt sjukdom.

 

Sällsynta sjukdomar är sjukdomar som drabbar färre än 200 000 personer i USA eller färre än 5 personer per 10 000 personer i Europa och som leder till omfattande funktionsnedsättning.

 

Toleranzias terapi mot denna sjukdom har beviljats särläkemedelsstatus av Federal Drug Administration (FDA) i USA och European Medicines Agency (EMA) i Europa. Särläkemedelsstatus kan erhållas för läkemedel som är avsedda för en säker och effektiv behandling, diagnostisering eller prevention av sällsynta sjukdomstillstånd. Särläkemedelsstatus ger rätt till betydande stöd från EMA och FDA; de regulatoriska myndigheter som granskar upplägg och resultat av kliniska studier inom EU och USA, samt ansvarar för godkännandet av läkemedel som utvecklats för användning inom EU och USA. Särläkemedelsstatus innebär dessutom att en produkt ges särskild marknadsexklusivitet efter marknadsintroduktion.

 

Bland sjukdomar som klassas som sällsynta återfinns ett flertal autoimmuna sjukdomar. Toleranzias huvudfokus är idag inriktat på utveckling av en sjukdomsspecifik terapi mot myastenia gravis. Utöver denna indikation finns det ett flertal andra sällsynta autoimmuna sjukdomar som Toleranzia potentiellt skulle kunna införliva i sin pipeline.

 

 

Myastenia Gravis

 

Toleranzias huvudfokus är riktat mot myastenia gravis. Myastenia gravis är en relativt sällsynt autoimmun nerv-muskelsjukdom, som leder till allvarlig muskelsvaghet och i många fall en svår livssituation för den drabbade patienten.

 

Sjukdomen förekommer hos totalt cirka 200 000 människor i EU och USA tillsammans och uppträder hos båda könen. Den drabbar oftast yngre kvinnor (yngre än 40 år) och äldre män (äldre än 60 år).

 

Kännetecknande för sjukdomen är uttröttbarhet och muskelsvaghet som orsakas av en försämrad överföring av nervimpulser till muskulaturen. Detta beror på en immunattack riktad mot acetylcholinreceptorn (AchR) som är muskelns relästation och mottagare av signaler från nerven. När immunsystemet förstör AchR leder detta till en defekt neuromuskulär överföring av elektriska impulser och en efterföljande muskelsvaghet, som kan bli mycket allvarlig för patienten.

 

Idag finns ingen av Toleranzia känd behandling som slår mot sjukdomens grundläggande orsak, utan patienter med myastenia gravis behandlas med symptomlindrande terapier som till exempel acetylkolinesterashämmare eller immunsuppressiv behandling och i många fall tymektomi – ett komplicerat kirurgiskt ingrepp där man tar bort ett organ, tymus, i dagligt tal brässen, som är en del av immunsystemet. Gemensamt för dagens behandlingar är att de alla har en begränsad effektivitet och kan orsaka allvarliga biverkningar. Därför finns det ett stort otillfredsställt behov av nya och effektiva behandlingsalternativ att erbjuda patienter med myastenia gravis.

 

På basen av sin plattformsteknologi utvecklar Toleranzia ett myastenia gravis-tolerogen. Detta är anpassat så att det innehåller ämnen som är sjukdomsspecifika för myastenia gravis, nämligen T-cellspeptider från AChR.

 

Med de prekliniska data som uppnåtts bedömer Toleranzia att myastenia gravis-tolerogenet har potential att bli den första verkligt sjukdomsmodifierande behandlingen att erbjuda patienter med myastenia gravis. Till skillnad från befintliga alternativ har Toleranzias behandling därmed även potential att kunna bota eller ge långvarig terapeutisk effekt.

 

Pipeline

 

Toleranzias tolerogen är mycket flexibelt – den sjukdomsspecifika delen kan anpassas för en rad olika autoimmuna sjukdomar.

 

Utöver Toleranzias primära indikation, myastenia gravis, har Toleranzias terapi utvärderats mot ytterligare tre indikationer – positiva behandlingseffekter har uppnåtts i för människa relevanta djurmodeller av reumatoid artrit, multipel skleros och diabetes typ 1. Detta validerar Toleranzias teknologi som en plattformsteknologi med bred applikationspotential för utveckling av nya terapier inom autoimmuna sjukdomar.

 

 

 

Sammanfattning om Toleranzia:

 

 

- Orphan Drug Designation beviljad av FDA USA

 

- Orphan Drug Designation beviljad av EMA Europa

 

- Orphan Drug Designation (särläkemedelsstatus) ger sju respektive tio års marknadsexklusivitet från FDA respektive EMA.

 

- 6 MSEK i stöd beviljat 2015 av EU:s Eurostars finansieringsprogram

 

- I Eurostarprogramet finns 3 partners - Bioneer och Klifo i Danmark samt Biotechpharma i Litauen som under 1 år arbetar i samma projekt och vars forskningsresultat direkt gynnar Toleranzia som leder gruppen.

 

- Brett patentskydd som är godkänt i Sverige, Australien och Japan och som härutöver befinner sig i nationell fas i EU, USA, Kanada, Kina och Indien.

 

- Utöver myastenia gravis, har plattformsteknologin utvärderats mot ytterligare tre indikationer – reumatoid artrit, multipel skleros och diabetes typ 1

 

- Kurs 8kr = BV ca 60 MSEK, av börsvärdet på ca 60 MSEK har Toleranzia drygt 26 MSEK i kassan.

 

- Världsmarknaden för behandling av Myastenia Gravis är idag värderad till cirka 500 miljoner kronor baserat på dagens behandlingar, som inriktas på att mildra symptomen, muskelsvaghet och muskel­trötthet, som i allvarliga fall kan drabba andningen.

 

- Toleranzias produkt förväntas ge en bestående och botande effekt – inte enbart symptomlindrande som dagens mediciner.

Om en behandling som botar lanseras på marknaden förväntas den bli förstahandsvalet för behandling och vara värd minst 9 miljarder svenska kronor.

Skriv gärna i Toleranzia forumet nedan:

 

Om ni har frågor om företaget, nyheter eller annan information.

(Det går även att skriva som Guest, klicka bara i rutan "Id rather post as a guest")